«Сиротский» статус медикамента призван стимулировать исследования и разработки продуктов, лечащих редкие заболевания. Он дает преимущества, включая период рыночной эксклюзивности.
Детская миеломоническая лейкемия поражает менее 500 человек в год во всем Европейском союзе. По-настоящему эффективного средства от нее сейчас нет, менее 5% заболевших переживает 5-летний рубеж.
E21R – один из четырех препаратов British Biotech, проходящих стадию клинических испытаний. Он был разработан совместно с австралийской биотехнической компанией BresaGen Ltd и находится во второй фазе клинических испытаний по острой миелоидной лейкемии, более распространенной форме заболевания.
Лекарства должны еще пройти третью клиническую стадию, чтобы появиться на рынке.