Объявление было сделано после того, как Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отложило по административным соображениям заседание, где были рассматриваться предложения Transkaryotic и ее конкурента, биотехнологической компании Genzyme General Corp., по разработке препарата, предназначенного для лечения редкого заболевания. Transkaryotic заявила, что решение об утверждении препарата Replagal может быть отложено до первой половины 2003 года.
Болезнь Фабри представляет собой наследственный дефект фермента альфа-галактозидазы, при котором в стенке кровеносных сосудов происходит накопление перегруженных нейтральными гликолипидами клеток, а в коже - формирование образований типа ангиом. При отсутствии лечения может наступить смерть в результате осложнений со стороны сердца, почек и мозга. Transkaryotic также заявила, что в III квартале продажи Replagal за пределами США сократились, поэтому годовой объем продаж может составить 30-35 млн долларов, а не 35-42 млн долларов, как предполагалось ранее.
